Девочке с редким заболеванием помогли стволовые клетки пуповинной крови
Синдром Санфилиппо (мукополисахаридоз типа ІІІ)- редкое наследственное заболевание обмена веществ, при котором тело не может перерабатывать молекулы сахара и, как следствие, они накапливаются в клетках, нарушая работу различных функций и систем организма. С течением времени это заболевание может привести к умственной отсталости, слепоте, необратимым нарушениям нервной системы. Синдром Санфилиппо диагностируют примерно в двухлетнем возрасте. Как правило, дорогостоящая терапия не позволяет детям с таким диагнозом своевременно проходить лечение.
Категории
М